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米食品医薬品局（ＦＤＡ）は２５日、米製薬大手バイオジェンの筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）治療薬「トフェルセン（商標名Ｑａｌｓｏｄｙ）」を迅速承認したと発表した。

2023-04-26

1：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:24:32

［２５日ロイター］ - 米食品医薬品局（ＦＤＡ）は２５日、米製薬大手バイオジェンの筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）治療薬「トフェルセン（商標名Ｑａｌｓｏｄｙ）」を迅速承認したと発表した。

トフェルセンはスーパーオキシドジスムターゼ１遺伝子（ＳＯＤ１）変異を持つ患者を対象に使用が承認された。同薬はＳＯＤ１遺伝子が有害なタンパク質を作るのを抑制する。

迅速承認は、臨床試験で同薬が神経の損傷を示すタンパク質の水準を下げたとのデータを根拠に決定された。

政府データによると、米国のＡＬＳ患者数は約１万６０００─３万２０００人で、このうちＳＯＤ１遺伝子変異を持つ患者は２％ほど。

バイオジェンには同薬の販売を続け、ＦＤＡの完全承認を得るために、薬の効果に関する追加データの提出が義務付けられる。
https://jp.reuters.com/article/biogen-inc-fda-idJPKBN2WN01S

2：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:26:40

ALSって割とよく耳にする難病じゃないか
凄いな

4：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:28:22

にゃんちゅうの人がALSだったよな

5：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:29:30

ついにALSまでどうにか頑張れるようになるのか…

6：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:29:54

それでも98%の患者には効かないのか…大変だな

7：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:30:27

ギュッ

8：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:31:38

わずかでも希望を掴めたならさらなる進歩をしてくれると信じますよK先生

9：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:33:02

今まで0だったから2%でも大きな前進

11：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:35:32

この人もようやく起きられるかな

12：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:36:09

新薬承認のプロセスで毎回思うんだけど
本当の薬と偽薬を投与された患者で精査するのって
偽薬の患者さんは本当の薬だと思って投与されてるんだよね…となる
プロセスとしては間違ってないけどキツイな

13：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:37:59

それはしょうがないよ偽薬投与された方が早く治ったりするんだから…

70：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:27:35

>>13
極稀にだけど完全なプラセボで寛解する事もあるとか
人間の体適当すぎませんか……？

72：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:28:40

>>70
病は気からとはいうからな…
すごいね人体♡

14：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:38:59

まあ治験ってそういうもんだから
有効性が立証されたら他の患者さんにも行き渡るし

15：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:41:00

治験は治療じゃなくて新薬のテストだし患者も同意して参加するから

17：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:42:07

新薬出来た！
実戦投入！って出来ないの？

18：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:42:53

>>17
安全性もあるし、効かない薬を出したら詐欺になるし

19：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:43:08

>>17
(逮捕→獄中死する真田父)

22：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:44:16

>>17
それやって大変な事が何回か起きてるからな

31：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:54:22

普通に考えて実験無しで結果しか書いてない論文なんて認められるわけないだろう？

21：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:43:54

かっこいい単語だな迅速承認

24：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:45:05

治験は患者側にも無料で新薬を試せるってメリットもあるから…
病院側にも医者や看護師にも偽薬だと完全に伏せて投与されるけど

28：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:48:30

治るんじゃ無くて進行を喰い止める薬なのか
それでも画期的な薬だけど

63：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:19:08

>>28
エイズとかそれで危険度かなり下がったし食い止めるのも重要

30：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:50:14

薬の長期投与の影響の確認できるのかなり後だから本当に安全を考えるなら今のペースでもまだ早いくらいだ

32：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:55:21

和久井さんに間に合うかな
もう声帯もだめになったんだよね…

33：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:56:24

偽薬検証はちょうど今のフラジャイルでしてるけど
知り合い同士でやるとお辛いなてなったな

34：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:57:14

https://www3.nhk.or.jp/news/html/20230426/k10014049581000.html（リンク切れ）
日本に今回の薬の対象の患者さんが居るのか…

36：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)19:58:46

たったの2%の鈍行電車だけど今までその電車自体通ってない病気だったからものすごい進歩だ…

39：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:01:32

ALSって原因不明とか昔見たけど
今はハッキリ遺伝子疾患と分かっているのか

40：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:02:06

数字で言うとたっただけど確かに助かる人いるんだもんね

41：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:02:25

これって残りの98%も特定の遺伝子に合わせた個別の治療法を開発することになるのかな？

46：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:05:59

>>41
果てしねぇ…

48：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:07:01

>>46
いままでゴールすら見えてなかったし偉大な飛躍なんだ

43：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:04:28

患者が2万人とすると400人対象か

44：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:05:13

津久井教生さんはもう喋ることも出来なくなっちゃったな…

47：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:06:24

これもコロナワクチンでも使われてたmRNAなのか
前にmRNAはワクチンのゲームチェンジャーになるって本当なのね

50：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:09:31

なんで俺が急に医学に目覚めたの？

52：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:11:01

ちょいちょい新薬とか新たな治療法が確立された時にはよく一人先生でスレ立ってたから急でもなんでもないぞ
医療関係のやらかしの時はブチ切れ一人先生で立つぞ

58：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:14:29

>>52
多分前回の無料公開の時からだと思う

56：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:13:40

K2無料公開により医療分野への感心を持った俺も増えたと思われる

61：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:15:27

そもそもALS自体の原因は大部分わかってなくて
ALSの内5％に遺伝性じゃね？って疑いがある家族性筋萎縮性側索硬化症があって
更にその内約20%にSOD1の遺伝子異常が見つかってそれが悪さしてることが分かってるから
そこに効く薬が出来たって事でいいのかな？
だとしたら他98％はそもそも原因から見つけないとみたいな…

62：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:18:02

ついに人類もELSに対抗できるようになったか

68：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:21:59

>>62
対話しろ

66：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:20:10

こういう難病治療薬の治験でも偽薬試験やるのかな…
一縷の望みを賭けて治験に応募したら効果の無い偽薬を飲まされるのってさ…

71：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:28:20

>>66
それで症状が軽くなったり治ったりする事があるのが一番訳わからん
なんでだよ？

73：名無しさん（仮） 2023/04/26(水)20:29:45

イメトレで脳腫瘍が無くなったりするのでプラセボの影響は無視できない